Ensayos clínicos

Los ensayos clínicos son estudios de investigación científica que ayudan a determinar la seguridad y eficacia de una intervención.Puede tratarse de un nuevo medicamento, vacuna, dispositivo, procedimiento o cualquier cosa con fines terapéuticos.Los ensayos clínicos se realizan en seres humanos y suelen ser el último paso antes de que se apruebe el uso de una intervención para el público en general.Ahora bien, el objetivo principal de un ensayo clínico es averiguar si la intervención realmente funciona, y para ello es necesario que haya un grupo experimental que reciba la nueva intervención y un grupo de control que no la reciba.Además, los investigadores deben eliminar el mayor número posible de factores externos, ya que podrían afectar a los resultados.Ahora bien, hay múltiples formas de diseñar un ensayo clínico, así que vamos a repasar un par de ellas.El estándar de oro es el ensayo clínico aleatorio y controlado.Por ejemplo, digamos que se está desarrollando una nueva vacuna para una epidemia vírica.Como participantes, necesitaremos un grupo de personas que hayan dado positivo en la infección.Cada persona será asignada aleatoriamente al grupo experimental, que recibirá la vacuna, o al grupo de control, que normalmente recibirá un placebo.Ahora bien, si ya existe un tratamiento eficaz para una enfermedad, no sería ético administrar un placebo, por lo que el grupo de control recibirá el tratamiento disponible en su lugar.Ahora, para limitar el sesgo, tanto las personas que administran la intervención como las que la reciben no sabrán quién está en el grupo de control y quién en el grupo experimental, y esto se llama "doble enmascaramiento".Cuando las personas que evalúan los datos tampoco saben quién está en qué grupo, se trata de un "triple enmascaramiento".Contar con placebos y estudios ciegos ayudará a garantizar que cualquier diferencia entre los resultados de ambos grupos se deba probablemente a la intervención que se está probando y no a factores externos.Otro tipo de diseño es el pre-postestudio, en donde una persona será su propio control.Así, por ejemplo, para probar un medicamento contra la artritis reumatoide, podríamos medir el dolor y la movilidad de las articulaciones de los sujetos de prueba antes de administrarles la medicación, y de nuevo después de que hayan sido tratados durante un tiempo determinado, para ver si hay alguna mejora.Un tercer tipo de diseño es el factorial, que permite estudiar múltiples intervenciones y sus combinaciones.Así, para una nueva medicación antidepresiva, se puede comparar el efecto de la medicación combinada con psicoterapia, el efecto de una medicación de placebo con psicoterapia, la medicación antidepresiva y la psicoterapia de placebo, y el efecto de una medicación de placebo combinada con psicoterapia de placebo.Bien, cuando se trata de medicamentos y vacunas, los ensayos clínicos suelen pasar por 4 fases.La fase I se centra en evaluar la seguridad del nuevo medicamento en humanos.Digamos que un grupo de investigadores está desarrollando un nuevo medicamento antivírico para una nueva pandemia.En la fase I, el equipo de investigación tendrá que encontrar un pequeño grupo de sujetos de prueba, que suele estar formado por voluntarios sanos o pacientes con la enfermedad que se trata con el medicamento.Esto se debe a que las personas con otras enfermedades como problemas gastrointestinales, hepáticos o renales podrían absorber, metabolizar y eliminar el medicamento de forma anómala y dar datos incorrectos.A continuación, se administrará la medicación a los sujetos de la investigación y se les vigilará estrechamente en un entorno hospitalario.En general, se administrará una dosis inicial basada en estudios en animales, y la dosis se aumentará gradualmente hasta encontrar un nivel seguro pero potencialmente terapéutico para su uso en la fase II.La fase II se realiza en un entorno clínico con supervisión médica para la seguridad.Durante este proceso, también se estudian la farmacocinética y la farmacodinámica del medicamento, y se recoge información como el tiempo hasta la concentración plasmática máxima, la vida media de eliminación y la biodisponibilidad.También se identifican y estudian intensamente los posibles efectos secundarios.Para algunos medicamentos con efectos secundarios graves, como los agentes quimioterapéuticos, no es ético probarlos en sujetos sanos.En estos casos, las personas con la enfermedad que han agotado todas las demás opciones pueden participar voluntariamente.En la fase II, el objetivo es encontrar pruebas iniciales de eficacia.La eficacia se refiere a la capacidad del medicamento para provocar la respuesta deseada.Así, en nuestro ejemplo de medicamento antivírico, los investigadores intentan encontrar pruebas de que el medicamento puede tratar la infección vírica en los seres humanos.Para esta fase, los sujetos tienen que tener la enfermedad que se supone que el medicamento va a tratar y el tamaño de la muestra es mayor que el de la fase I.Así que nuestros investigadores tendrán que encontrar un grupo de voluntarios que tengan la infección vírica y luego realizar pequeños ensayos controlados aleatorios.Pueden empezar con la dosis encontrada en la fase I y tratar de encontrar la dosis terapéutica, que es la cantidad de medicamento que logrará un efecto terapéutico en la persona media.A continuación, se examinará la eficacia y el grado de efectividad de la medicación en el tratamiento de la infección vírica.Además, se pueden recopilar más datos sobre la seguridad y los efectos secundarios del medicamento.Ahora, si los resultados parecen prometedores, el ensayo pasa a la fase III.La fase III se centra en aportar pruebas concretas que demuestren que el medicamento tiene beneficios terapéuticos.Para ello, se necesita una muestra de gran tamaño, formada por cientos o miles de personas que padecen la enfermedad.En esta fase también se compara el medicamento con otros tratamientos de uso común para ver si es igual de eficaz o mejor.Volviendo a nuestro ejemplo, los investigadores realizarán ensayos controlados aleatorios a gran escala en múltiples clínicas de todo el país.Si los datos demuestran que el antivírico es eficaz en múltiples muestras de gran tamaño, ahora pueden solicitar a las agencias reguladoras la aprobación del medicamento.En EE.UU., el éxito en la fase III es la base para la aprobación por parte de la Food and Drug Administration, o FDA para abreviar.Una vez aprobado, el medicamento puede salir al mercado.El proceso completo, desde el inicio del desarrollo hasta la llegada al mercado, suele durar unos 15 años en EE.UU., siendo la fase III la más larga.Por último, una vez que el medicamento está en el mercado, tenemos la fase IV, que recoge datos basados en la observación y las estadísticas del público en general que utiliza el medicamento.La población en la fase IV puede ser enorme y muy diversa, y el objetivo es identificar cualquier efecto secundario raro o a largo plazo de la medicación y los efectos secundarios en poblaciones que no fueron bien estudiadas en las fases anteriores.La fase IV también puede proporcionar información adicional sobre cómo utilizar la medicación de forma óptima, como dosis más bajas y más altas que las utilizadas en las fases anteriores.En última instancia, si se encuentra un problema grave de seguridad, el medicamento puede ser retirado del mercado y prohibido.##Resumen Como breve resumen...Los ensayos clínicos son estudios de investigación científica realizados en seres humanos para analizar la eficacia y seguridad de una intervención.El estándar de oro de un ensayo clínico es el ensayo clínico aleatorio y controlado, pero también se utilizan variaciones como el diseño pre-post y el diseño factorial.En el caso de un nuevo medicamento, el ensayo clínico se realiza en 4 fases, que pueden recordarse con la mnemotecnia "Todos los medicamentos necesitan el SEAL (sello) de aprobación", que significa Seguridad, Eficacia, Aprobación y Largo Plazo.La fase I prueba el medicamento en un pequeño grupo de sujetos estrechamente vigilados para ver si es seguro para los humanos.La fase II trata de establecer las pruebas iniciales de eficacia probándolas en un grupo de tamaño moderado de personas afectadas por la enfermedad en cuestión.En la fase III se estudia una población amplia con la enfermedad para demostrar que el medicamento es eficaz, lo que servirá de base para que las organizaciones reguladoras lo aprueben para su comercialización.La fase IV se lleva a cabo después de que el medicamento haya estado en el mercado y busca efectos secundarios a largo plazo o poco frecuentes que podrían haberse pasado por alto.Si se comprueba que no es seguro, podría ser necesaria una retirada y una prohibición.