Tamaño de la muestra

Normalmente, el objetivo de un estudio es analizar la relación entre una exposición y un resultado en una población diana.

Por ejemplo, supongamos que se quiere averiguar si el fármaco A puede reducir la presión arterial mejor que el fármaco B, que es el tratamiento actual, en personas con hipertensión (o presión arterial alta) que viven en Perth, Australia.

Pero la población de Perth es de unos 2 millones de personas, y casi un tercio de la población tiene hipertensión, por lo que la población diana es de casi 670 mil personas.

Incluirlos a todos en el estudio costaría demasiado dinero y tiempo, así que hay que seleccionar solo una muestra de ellos, que se convierte en la población de la muestra.

La población de la muestra debe seleccionarse de forma aleatorizada, de modo que haya una alta probabilidad de incluir personas de edades, razas y estados socioeconómicos que reflejen la población diana.

Pero, ¿a cuántas personas hay que elegir? Elegir demasiadas cuesta más tiempo y dinero, y elegir muy pocas significa que pueden no representar adecuadamente a la población diana.

Por ejemplo, supongamos que se eligen 20 personas como población de muestra para el estudio, a 10 se les da el fármaco A y a 10 se les da el fármaco B, y se comprueban sus presiones arteriales después de cinco años.

En el grupo del fármaco A, 5 personas tienen una presión arterial más baja, y en el grupo del fármaco B, 2 personas tienen una presión arterial más baja.

Esto da un riesgo relativo global de 2,5, lo que significa que el fármaco A es 2,5 veces más eficaz que el fármaco B en la población de la muestra.

Pero eso no significa necesariamente que el fármaco A sea 2,5 veces más eficaz en todos los hipertensos de Perth.

Por ejemplo, puede que la muestra contuviera solo mujeres, y que el fármaco A funcione bien solo en las mujeres, en cuyo caso se podría estar sobrestimando este efecto.

O si funciona bien en las mujeres, pero aún mejor en los hombres, se estaría subestimando el efecto.

Para calcular el tamaño perfecto de la muestra, es necesario saber cinco cosas.

En primer lugar, hay que conocer la tasa de respuesta actual, o la proporción de personas que responden al tratamiento actual.

Por ejemplo, supongamos que 50 de cada 100 personas tienen la presión arterial más baja después de 5 años usando el fármaco B, entonces la tasa de respuesta actual sería del 50% en 5 años.

En segundo lugar, es necesario conocer la diferencia estimada en las tasas de respuesta entre el fármaco B y el fármaco A, basada en investigaciones anteriores.

Por ejemplo, si el fármaco A tuvo una tasa de respuesta del 70% durante 5 años en Berlín, Alemania, se puede suponer que las tasas de respuesta podrían ser similares.

Así, si se considera que la tasa de respuesta del fármaco B es del 50% y la tasa de respuesta estimada del fármaco A es del 70%, la diferencia estimada en las tasas de respuesta es del 20%.

En tercer lugar, hay que saber si se va a hacer un estudio de unilateral o bilateral.

En un estudio unilateral se podría plantear una pregunta como, ¿tiene el fármaco A una tasa de curación mayor que la del fármaco B? Como alternativa, se podría preguntar si el fármaco A tiene una tasa de curación inferior a la del fármaco B.

Básicamente, en un estudio unilateral se puede buscar una nueva tasa de curación que sea mayor o menor que la actual, pero no ambas.

Por el contrario, en un estudio bilateral se podría plantear una pregunta como, ¿tiene el fármaco A una tasa de curación diferente a la del fármaco B? Esto significa que en este estudio se buscaría una tasa de curación que podría ser tanto mayor como menor que la tasa de curación actual.

En general, los estudios bilaterales son más habituales, porque incluso si se sospecha que un nuevo tratamiento funcionará mejor que un tratamiento actual, siempre hay una posibilidad de que lo contrario sea cierto.