Tamaño de la muestra

Normalmente, el objetivo de un estudio es analizar la relación entre una exposición y un resultado en una población diana.

Por ejemplo, supongamos que se quiere averiguar si el fármaco A puede reducir la presión arterial mejor que el fármaco B, que es el tratamiento actual, en personas con hipertensión (o presión arterial alta) que viven en Perth, Australia Pero la población de Perth es de unos 2 millones de personas, y casi un tercio de la población tiene hipertensión, por lo que la población diana es de casi 670 mil personas.

Incluirlos a todos en el estudio costaría demasiado dinero y tiempo, así que hay que seleccionar solo una muestra de ellos, que se convierte en la población de la muestra.

La población de la muestra debe seleccionarse de forma aleatorizada, de modo que haya una alta probabilidad de incluir personas de edades, razas y estados socioeconómicos que reflejen la población diana.

Pero, ¿a cuántas personas hay que elegir? Elegir demasiadas cuesta más tiempo y dinero, y elegir muy pocas significa que pueden no representar adecuadamente a la población diana.

Por ejemplo, supongamos que se eligen 20 personas como población de muestra para el estudio, a 10 se les da el fármaco A y a 10 se les da el fármaco B, y se comprueban sus presiones arteriales después de cinco años.

En el grupo del fármaco A, 5 personas tienen una presión arterial más baja, y en el grupo del fármaco B, 2 personas tienen una presión arterial más baja.

Esto da un riesgo relativo global de 2,5, lo que significa que el fármaco A es 2,5 veces más eficaz que el fármaco B en la población de la muestra.

Pero eso no significa necesariamente que el fármaco A sea 2,5 veces más eficaz en todos los hipertensos de Perth Por ejemplo, puede que la muestra contuviera solo mujeres, y que el fármaco A funcione bien solo en las mujeres, en cuyo caso se podría estar sobrestimando este efecto.

O si funciona bien en las mujeres, pero aún mejor en los hombres, se estaría subestimando el efecto Para calcular el tamaño perfecto de la muestra, es necesario saber cinco cosas.

En primer lugar, hay que conocer la tasa de respuesta actual, o la proporción de personas que responden al tratamiento actual.

Por ejemplo, supongamos que 50 de cada 100 personas tienen la presión arterial más baja después de 5 años usando el fármaco B, entonces la tasa de respuesta actual sería del 50% en 5 años.

En segundo lugar, es necesario conocer la diferencia estimada en las tasas de respuesta entre el fármaco B y el fármaco A, basada en investigaciones anteriores.

Por ejemplo, si el fármaco A tuvo una tasa de respuesta del 70% durante 5 años en Berlín, Alemania, se puede suponer que las tasas de respuesta podrían ser similares Así, si se considera que la tasa de respuesta del fármaco B es del 50% y la tasa de respuesta estimada del fármaco A es del 70%, la diferencia estimada en las tasas de respuesta es del 20%.

En tercer lugar, hay que saber si se va a hacer un estudio de unilateral o bilateral. En un estudio unilateral se podría plantear una pregunta como, ¿tiene el fármaco A una tasa de curación mayor que la del fármaco B Como alternativa, se podría preguntar si el fármaco A tiene una tasa de curación inferior a la del fármaco B Básicamente, en un estudio unilateral se puede buscar una nueva tasa de curación que sea mayor o menor que la actual, pero no ambas.

Por el contrario, en un estudio bilateral se podría plantear una pregunta como, ¿tiene el fármaco A una tasa de curación diferente a la del fármaco B?

Esto significa que en este estudio se buscaría una tasa de curación que podría ser tanto mayor como menor que la tasa de curación actual En general, los estudios bilaterales son más habituales, porque incluso si se sospecha que un nuevo tratamiento funcionará mejor que un tratamiento actual, siempre hay una posibilidad de que lo contrario sea c ierto.

En cuarto lugar, es necesario conocer qué valor de p se utilizará en el estudio. El valor de p representa la probabilidad de que el resultado de un estudio se haya producido por casualidad.

Por ejemplo, se podría descubrir que el fármaco A funciona mejor que el fármaco B, con un valor de p de 0,05 Esto significa que hay un 5% de probabilidad de que estos resultados se hayan producido por mera casualidad, y no porque el fármaco A funcione realmente mejor que el fármaco B.

Dado que el 5% es una probabilidad muy pequeña, se puede concluir que el fármaco A probablemente funciona mejor que el fármaco B.

Normalmente, los investigadores deciden un valor de p antes de iniciar un estudio, y el valor de p más utilizado es 0,05.

La quinta cosa que hay que saber es la potencia de un estudio, y se refiere a lo bien que un estudio puede detectar una diferencia entre dos tratamientos cuando realmente existe una diferencia La mayoría de las veces, la potencia de un estudio se establece en 0,80 (80%) o más.

Por ejemplo, si un estudio tiene una potencia de 0,80, eso significa que se encontrará una diferencia entre el fármaco A y el fármaco B, si es que existe una diferenci Una vez que se han identificado las cinco cosas, se puede utilizar una tabla del tamaño de la muestra (como estas) para ver qué tamaño de muestra se necesita para el estudio.

Cada tabla del tamaño de la muestra es ligeramente diferente, dependiendo del valor de p, la potencia y si la prueba es unilateral o bilateral.

Una de las características de las tablas del tamaño de la muestra es que indican cuántas personas se necesitan en cada grupo de estudio En este caso, se quiere calcular cuántas personas se necesitarían en el grupo del fármaco A y en el grupo del fármaco Supongamos que se quiere hacer una prueba bilateral con un valor de p de 0,05 y una potencia de 0,80.

Y añadamos que el fármaco B tiene una tasa de respuesta actual del 20% y que el fármaco A tiene una tasa de respuesta estimada del 45%, lo que crea una diferencia estimada de las tasas de respuesta del 25%.

Por lo tanto, en la tabla del tamaño de la muestra apropiada, primero hay que mirar la fila que coincide con la tasa de respuesta actual (0,20) y luego encontrar la columna que coincide con la diferencia en las tasas de respuesta (0,25 En esta situación, se necesitarían 53 personas en el grupo del fármaco A y 53 personas en el grupo del fármaco B, es decir, un total de 106 personas.

En las tablas del tamaño de muestra unilateral y bilateral, a medida que aumenta la diferencia estimada en las tasas de respuesta, el tamaño de la muestra disminuye Esto se debe a que los cambios grandes en las tasas de respuesta serán mucho más obvios que los cambios pequeños, por lo que para encontrar una diferencia muy pequeña, se necesita un gran número de personas en el estudio.

##Resumen Como breve resumen... Es importante elegir el tamaño correcto de la muestra para un estudio, porque tener un tamaño de la muestra demasiado grande es caro y tener un tamaño de la muestra demasiado pequeño puede llevar a resultados que no reflejen la población diana.

Para calcular el tamaño correcto de la muestra, los investigadores utilizan cinco detalles sobre el estudio (la tasa de respuesta actual, la diferencia estimada en las tasas de respuesta, si la prueba es unilateral o bilateral, el valor de p y la potencia) para elegir una tabla del tamaño de la muestra correcta, que luego puede utilizarse para encontrar el número de personas que hay que incluir en cada grupo de tratamiento.