Ensayo de control aleatorizado

Los ensayos de control aleatorizados o ECA son un tipo de diseño de estudio que suele utilizarse para averiguar si existe una relación causal entre una exposición y un resultado.

Por ejemplo, supongamos que queremos averiguar si un fármaco recién descubierto, llamémoslo fármaco A, puede prevenir las migrañas durante un año.

En este ejemplo, el fármaco A es la exposición y tener una migraña es el resultado. En el ensayo de control aleatorizado más básico, la población de la muestra podría dividirse aleatoriamente en dos grupos de tratamiento, un grupo de exposición que recibe el fármaco A y un grupo de control que recibe un placebo.

El placebo tiene el aspecto y el sabor del fármaco A, pero es completamente inofensivo e ineficaz, como una pequeña cápsula rellena de agua.

Después de que ambos grupos recibieran sus tratamientos, los investigadores compararían el número de personas de cada grupo que tuvieron migrañas durante el año siguient Normalmente, el objetivo de un ensayo de control aleatorizado es averiguar si la intervención puede ayudar a alguna población diana, que suele ser la población general.

Eso significa que es importante realizar el ensayo en personas que representen con exactitud a la población general En otras palabras, la población de la muestra debe ser similar a la población general.

Por ejemplo, si los investigadores quieren averiguar si el fármaco A ayuda a prevenir las migrañas en las mujeres, entonces las mujeres son la población diana.

Y el ensayo de control aleatorizado debería hacerse en mujeres en lugar de hacerse en hombres. Además, si el objetivo es utilizar el fármaco A para las mujeres de todo el mundo, la población de la muestra no debería incluir únicamente a las mujeres que viven en Vancouver, Columbia Británica.

En cambio, debería incluir a mujeres de todas las edades, razas y estatus socioeconómico de todo el mundo. Si la población de la muestra y la población diana son realmente similares, entonces el ensayo de control aleatorizado tiene una alta validez externa, lo que significa que cualquier conclusión hecha sobre la población de la muestra puede aplicarse a la población diana, lo que es una buena noticia para el fabricante del medicamento A y esperamos que signifique menos cefaleas para las mujeres de todo el mundo.

Ahora bien, para que la población de la muestra represente a la población diana, una herramienta que se puede utilizar es la aleatorización, lo que significa que las personas se seleccionan para entrar en el estudio mediante un proceso de azar.

Para mostrar cómo funciona, digamos que ponen los nombres de todas las mujeres de la población diana en una bolsa de papel marrón, una gran bolsa de papel marró Así que hay 3.500 millones de nombres en esa bolsa, probablemente con un número de repeticiones.

Supongamos entonces que se eligen mil nombres de la bolsa para incluirlos en el estudio, ya sea simplemente eligiéndolos o utilizando un programa informático para asegurarse de que es realmente por casualidad.

Eso es la aleatorización. La aleatorización minimiza la posibilidad de sesgo de selección, que es cuando los investigadores deciden por sí mismos a quién incluir en un estudio de investigació Por ejemplo, los investigadores podrían elegir a mujeres ligeramente mayores, con una edad media de 60 años, simplemente porque tienen más tiempo y están más dispuestas a participar en el estudio.

Ahora, resulta que la edad media de una mujer en el mundo es de 30 años. Así, en este ejemplo, los resultados del estudio no se aplicarían necesariamente a la población diana, y el estudio tendría una baja validez externa.

Tras determinar quiénes participarán en el estudio (la población de la muestra), el siguiente paso es dividir a los participantes en grupos de tratamient Esto se hace mediante una asignación aleatoria, en la que una persona es asignada a un grupo de tratamiento una vez más por azar.

El objetivo es asegurarse de que los grupos de tratamiento (ya sean dos como en nuestro estudio o muchos grupos de tratamiento diferentes) tengan todos características similares De este modo, la única diferencia es el efecto que estamos tratando de estudiar, que es el del fármaco A comparado con el placeb Por ejemplo, digamos que en un grupo de tratamiento sólo hay mujeres de Europa y en otro sólo hay mujeres de Asia.

En esa situación, es difícil saber si la diferencia en las migrañas se debe a la medicación o a una diferencia biológica o cultural entre las mujeres de esas distintas regiones geog ráficas La asignación aleatorizada intenta garantizar que los grupos de tratamiento tengan características comparables, y si eso se consigue, se dice que el estudio tiene una alta validez interna.

La otra cara de la moneda sería la asignación no aleatorizada. Supongamos que un investigador habla con una mujer que ha sido seleccionada para formar parte de la población de la muestra, y decide darle el fármaco A por razones intencionadas o subconscientes Tal vez sea porque ella sufre de terribles migrañas y a él le gustaría que se beneficiara de esta medicación experimental A menudo, esto ocurre cuando un investigador cree que el fármaco puede ayudar y cuando una persona tiene un alto riesgo de sufrir el resultad Con el tiempo, el grupo de exposición que recibe el fármaco A y el grupo de control que recibe el placebo empiezan a ser diferentes.

Las personas de alto riesgo que probablemente sufran más migrañas terminan en el grupo de exposición, y las personas de bajo riesgo que probablemente sufran menos migrañas terminan en el grupo de contro Y en esta situación, el fármaco A parecería menos eficaz porque ese grupo tiene más migrañas En una situación extrema, incluso podría parecer que el fármaco A provoca migrañas.

Todo ello se debe a que los dos grupos de tratamiento no tienen características comparables y, por tanto, el estudio tiene una baja validez interna El cegamiento o enmascaramiento es otra técnica que aumenta la validez interna de un estudio.

En un estudio ciego, el participante no sabe a qué grupo de tratamiento ha sido asignado, es decir, no sabe si está utilizando el fármaco A o un placebo.

Esto es importante porque, si un participante descubre en qué grupo de tratamiento está, podría cambiar su percepción del tratamiento.

Por ejemplo, las mujeres del grupo del fármaco A podrían decir que tienen menos migrañas, simplemente porque creen que el fármaco está funcionando.

Por otro lado, las mujeres del grupo de control podrían decir que tienen más migrañas, ya que saben que están tomando un placeb En este ejemplo, el grupo de exposición tendría una infradeclaración de migrañas, y el grupo de control tendría una supradeclaración de migrañas, lo que hará que parezca que el fármaco A es más eficaz para prevenir las migrañas de lo que realmente es.

También existe el doble enmascaramiento, que es cuando los investigadores que realizan el estudio tampoco saben en qué grupo de tratamiento está el participante.

En un estudio con doble enmascaramiento, a cada participante se le asigna un código único, y la clave de todos los códigos se mantiene bajo llave y oculta hasta el final del estudio.

Una vez recogidos todos los datos, se desvela la clave y los investigadores consiguen saber quiénes estaban en cada grupo de tratamient Puede imaginar lo emocionante que sería mirar la clave por primera vez, especialmente porque la mayoría de los ensayos de control aleatorizados duran al menos varios meses, ¡y en algunos casos duran varios años!

##Resumen Como breve resumen... Los ensayos de control aleatorizados se utilizan para determinar si existe una relación causal entre una exposición y un resultado.

Los ensayos de control aleatorizados tienen una alta validez externa si la población de la muestra tiene características similares a la población diana, y una alta validez interna si los distintos grupos de tratamiento tienen características similares.

La selección aleatoria de las personas aumenta la validez externa, mientras que la asignación aleatoria del tratamiento y el enmascaramiento aumentan la validez interna.